Les essais cliniques pour l’approbation des médicaments écartent une part croissante de la population américaine, révèle une étude

Une médecine de précision sur des bases trop étroites

On parle beaucoup de médecine personnalisée, vous savez, ces traitements sur mesure adaptés à notre profil génétique. C’est l’avenir, paraît-il. Mais voilà, une étude récente, publiée dans la revue Communications Medicine, vient jeter un sérieux pavé dans la mare. Elle révèle que seulement 6% des essais cliniques utilisés pour approuver de nouveaux médicaments aux États-Unis reflètent vraiment la diversité raciale et ethnique du pays.

Imaginez un peu : on veut des traitements pour tous, mais on les teste sur une population qui ne représente pas tout le monde. C’est un peu comme vouloir fabriquer des vêtements pour toute une ville en ne prenant les mesures que d’un seul quartier. Ça ne colle pas. Cette recherche, menée par des scientifiques des universités de Californie à Riverside et à Irvine, tombe à point nommé, alors même que le monde médical pousse pour plus d’équité.

Une tendance inquiétante et une concentration géographique problématique

Les chercheurs ont passé au crible les données de 341 essais pivots – ces grandes études de dernière phase cruciales pour l’approbation de la FDA – menés entre 2017 et 2023. Ce qu’ils ont observé est préoccupant. Alors que les appels à plus de diversité se faisaient plus pressants, l’enrôlement des participants noirs et hispaniques a commencé à décliner à partir de 2021. En parallèle, la représentation asiatique a augmenté, et la participation blanche est restée globalement stable.

Sophie Zaaijer, généticienne et co-auteure de l’étude, tire la sonnette d’alarme. Elle explique que la médecine de précision repose sur la compréhension de l’influence des différences génétiques. « Si les essais cliniques sous-échantillonnent de larges segments de la variation génétique humaine, des signaux critiques pour la sécurité et l’efficacité peuvent être manqués », souligne-t-elle.

Et le problème ne s’arrête pas aux frontières américaines. Les essais pour les médicaments utilisés aux États-Unis sont souvent menés dans des pays suivant les normes du Conseil international pour l’harmonisation (ICH). Si cela accélère les approbations, cela concentre aussi les preuves dans quelques régions : les États-Unis, l’Europe, la Chine et le Japon. Des zones comme l’Afrique subsaharienne et une grande partie de l’Amérique latine, qui accueillent moins de 3% des essais pivots, sont largement absentes des données. Pourtant, les médicaments conçus à partir de ces données seront utilisés par des millions d’Américains de toutes origines.

Des racines génétiques anciennes et des recommandations pour l’avenir

L’idée de cette recherche est née d’une intuition de Sophie Zaaijer, qui se demandait si le biais observé dans les modèles précliniques (utilisant des cellules de patients) se retrouvait ensuite dans les essais sur l’homme. « Le biais dans les modèles précliniques est un signe avant-coureur, mais le biais dans les essais cliniques devient une pratique médicale », note-t-elle, avec une pointe d’amertume.

Sa collaboration avec le laboratoire de Simon « Niels » Groen à l’UCR est fascinante. Son équipe étudie comment de petits vers métabolisent les toxines végétales. Groen fait un parallèle saisissant : « Beaucoup des mêmes gènes utilisés pour décomposer les produits chimiques chez les vers sont également impliqués dans le métabolisme des médicaments chez l’homme. Ces gènes sont anciens. Nous en portons beaucoup des mêmes. Mais de petites variations naturelles dans les formes de ces gènes peuvent avoir un gros effet. »

Alors, que faire ? L’étude propose plusieurs pistes concrètes. Il faut, selon les auteurs, fixer des objectifs de diversité dès le début du pipeline de développement du médicament, au stade préclinique. Il est aussi crucial de choisir des lieux de test qui reflètent les besoins de santé et les antécédents génétiques des populations locales. Enfin, collecter des échantillons biologiques (sang, salive) permettrait de mieux comprendre les réactions individuelles.

Groen résume l’enjeu avec force : « La médecine de précision ne devient possible que lorsque les essais cliniques cartographient la biologie de tous les patients, et pas seulement d’un sous-ensemble. Notre analyse pourrait offrir une feuille de route pour savoir comment y parvenir. »

Conclusion : Un changement nécessaire pour une médecine réellement pour tous

Le constat est clair. Alors que les tests ADN se démocratisent dans les cabinets médicaux, la promesse d’une médecine vraiment personnalisée risque de rester lettre morte si les bases de données sur lesquelles elle s’appuie sont biaisées dès le départ. L’étude, dont les détails complets sont disponibles sous la référence DOI: 10.1038/s43856-025-01270-2, sert de signal d’alarme.

Il y a peut-être une lueur d’espoir du côté de la représentation hispanique. L’adhésion récente de pays comme le Brésil (2016), le Mexique (2021) et l’Argentine (2024) au ICH pourrait, à terme, élargir les réseaux d’essais et mieux capturer la diversité génétique mondiale.

Au final, c’est une question de sécurité et d’efficacité pour chacun d’entre nous. Comme le dit si bien Niels Groen, « quand un essai n’inclut qu’une tranche étroite de l’humanité, on ne peut pas être sûr qu’un médicament fonctionnera – ou sera sans danger – pour toutes les personnes qu’il est censé aider. » On ne peut pas dire plus simplement l’urgence d’agir pour que la science médicale représente enfin toute l’humanité qu’elle sert.

Selon la source : medicalxpress.com

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