Une lueur d’espoir contre la démence frontotemporale : Un nouveau traitement oral pourrait prévenir le déclin cognitif

Le Professeur Anders Nykjær, une figure clé de cette recherche à DANDRITE, exprime un optimisme prudent mais palpable. Il confie : « Nous avons désormais un espoir concret d’offrir une thérapie préventive. Cela pourrait transformer radicalement l’avenir des soins liés à la démence. » C’est une véritable révolution, quand on sait qu’actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé pour cette maladie qui évolue très vite.

Le public a beaucoup entendu parler de cette maladie récemment, car elle est tristement associée à l’acteur Bruce Willis, d’où son surnom informel de « démence de Bruce Willis. » La forme que ce nouveau traitement cible spécifiquement est la FTD-GRN, causée par des mutations dans un gène appelé progranuline (*GRN*). Cette mutation est responsable d’un manque crucial de protéine progranuline, essentielle à la santé de nos cellules nerveuses.

Pendant des années, le Professeur Nykjær et son équipe ont décortiqué le rôle de ce récepteur dans la neurodégénérescence. Pour lui, voir cette connaissance fondamentale se transformer en un médicament potentiel est une preuve éclatante de l’importance de la recherche fondamentale. C’est vraiment la base de tout progrès médical.

Le plus important est que ce mécanisme est ciblé et sélectif. Il est conçu pour empêcher la dégradation de la progranuline sans perturber les autres fonctions cérébrales vitales. C’est ce ciblage précis qui rend l’approche si prometteuse et, je suppose, réduit les risques d’effets secondaires indésirables massifs.

Le résultat clé est stupéfiant : le traitement a réussi à restaurer les niveaux de progranuline à la normale chez ces individus. Pour être précis, les niveaux de progranuline dans le liquide céphalorachidien ont augmenté de plus de 95 % ! C’est une normalisation presque complète.

De plus, l’étude a confirmé un profil de sécurité très favorable. Il n’y a eu aucun effet indésirable grave chez les participants. C’est essentiel pour un traitement qui pourrait, à terme, être donné préventivement à long terme.

Vesper Bio prévoit de lancer un essai clinique plus vaste, la Phase IIb/III, dès 2026. Cet essai visera à évaluer l’effet du traitement sur des patients qui présentent déjà des symptômes de FTD-GRN. C’est l’étape la plus délicate, car il faudra prouver que le traitement peut ralentir ou arrêter la progression du déclin cognitif et comportemental.

Néanmoins, l’importance de cette avancée ne saurait être sous-estimée. C’est la première fois qu’un traitement oral montre qu’il peut normaliser ces niveaux de progranuline chez des êtres humains porteurs des mutations *GRN*. Cela nous donne une clé fondamentale : la possibilité d’une intervention préventive. Nous passons de l’espoir d’un traitement à la possibilité réelle d’empêcher cette forme de démence de se déclarer. C’est une avancée monumentale pour la science et, espérons-le, pour des milliers de familles.